伴随着AI大模型技术的发展，医药研发产业也迎来新的革新，医药企业与CRO纷纷加码布局，各类应用从概念走向落地，人工智能的热度空前高涨，但“乱花渐欲迷人眼”，当技术前沿与真实价值交织，监管层面需要怎样的AI来守住药物审批的安全底线？临床研究又需要怎样的AI来解决实际痛点？

近日，太美智研医药首席科学官陈杰博士与多位业界专家，围绕“监管和临床研究需要怎样的AI”这一议题展开探讨。

01监管视角下AI的潜力与挑战

在场专家们认为，尽管目前尚无完全依赖AI证据获批的药物，但AI在基于药物分子结构和历史数据开展模拟、替代动物实验，以及加速临床研发等方面已展现出显著潜力，且在临床试验支持中也已有诸多实际应用。

例如，FDA已出台相关指导原则规范如何应用基于AI的计算机模拟技术重建药物的毒性，用以逐步取代动物试验(虚拟动物模型)；FDA也推出了基于AI的内部使用平台ELSA，以方便不良反应的总结、比较产品的说明书、加速临床试验方案的审批、缩短审评时间、鉴别优先项目等。同时，EMA和NMPA也积极探索和开展基于AI和机器学习的应用，例如EMA开展的预测协变量调整研究项目以及NMPA的生成式AI服务等。

虽然AI可以挖掘深层次的信息，但医学、生命科学领域有太多未知，使得AI在实际应用过程中，仍存在诸多不确定性问题。因此，“如何确保AI决策的准确性和可解释性”成为监管机构格外关注的焦点。陈杰博士指出，临床研究存在很多的不确定性，未知因素很多，AI可以帮助和优化决策过程、预测和提高成功率，但其过程往往缺乏透明性，其结果的可解释性较低。因此，全球监管机构对AI的应用秉持审慎推进的原则。

陈杰博士进一步表示，研究者可以通过优化AI的三大核心要素——数据、算法和平台，将AI这个“不可解释的黑箱”转化为“可审计、可追溯、可修正的灰箱”，从而使决策结果的准确性尽可能接近理想状态。

02 AI在临床试验中的多元应用

从临床试验实践来看，AI在临床试验的各个方面都大有用途，如在精确定义患者入排标准，帮助筛选中心，根据化合物结构、疾病特点、患者人群特征和成功的案例优化临床试验设计，中心化临床试验监查，数据管理和分析，真实世界数据治理、合成对照臂等关键环节中均有展现。

以试验设计为例，当研究涉及30个变量且每个变量采用二分位时，其可能的组合数量将达到10.7亿多种。传统的临床试验设计难以在此高维空间实现全局最优解，而基于机器学习算法可以最大限度地给出最优化的设计，提高成功率。另外，在真实世界研究中，特定的机器学习算法(如强化学习)能够通过高效探索患者现在的特征和疾病状况以及既往的治疗史，通过强化学习得出最优的动态治疗方案，为患者获得最佳获益所需的系列治疗提供参考。这种计算效能和探索维度上的优势，为精准医学的发展奠定了基础。

03太美智研医药的AI实践与赋能

AI早已跳出“炫技式讨论”，转向实实在在的场景落地——在这样的趋势下，技术的价值终究要靠具体应用来证明。陈杰博士介绍了太美智研医药在“AI+临床研究”方面的实践探索。

公司依托在数字化临床研究领域多年深耕的经验，结合新时代下的客户需求，将AI技术应用于临床试验的重要环节中，例如中心筛选、患者招募、运营管理、数据治理、统计分析、SAE录入与SUSAR分发等，重点打造了Trials临床研究协作平台、TrialCAT智能数据采集解决方案、TrialNet患者智能招募和管理平台、SUSAR自动分发解决方案、基于质量的风险管理iReview等一系列智能化平台，助力临床研究的效率和质量提升。

同时，公司借助海量的临床试验数据和AI的技术优势，形成了强大的深度解析与智能决策能力，在智能方案设计与优化、可行性分析评估、风险预警、数据洞察等方面为临床研究赋能，有效帮助申办方提高试验成功率，加快新药上市进程！

AI正重新定义新药研发的格局，未来，它在临床研究的应用又将走向何方？在陈杰博士看来，答案或许藏在更具体的场景里：AI在临床试验的设计、优化与实践中，应用会越来越广泛。整合海量数据和精确算法的分析，AI将带领我们更接近疾病背后的深层逻辑，让人类在对抗疾病的路上走得更稳、走得更远。